“Malattie rare e accesso alle cure - Come assicurare il diritto al trattamento?”
Il convegno, patrocinato dal Senato della Repubblica e dal Ministero della Salute, vede la partecipazione del Ministro della Salute, Ferruccio Fazio e un panel di illustri relatori esperti del settore. Il simposio si propone di offrire spunti per una riflessione comune sull’attuale scenario delle malattie rare in Italia.
L’OMS stima che le malattie rare siano fra le 5mila e le 8mila che, pur caratterizzate singolarmente, per definizione, da una bassa incidenza epidemiologica, nel loro insieme colpiscono un numero molto elevato di persone: nella sola Unione Europea, i pazienti che ne sono affetti sono più di 30 milioni. Il controllo clinico di queste malattie presenta problemi particolari, in considerazione delle complessità relative tanto alla diagnosi quanto allo sviluppo di terapie farmacologiche adeguate. Spesso, inoltre, si tratta di malattie di origine genetica, croniche e invalidanti, che presentano esigenze specifiche sul fronte dell’assistenza ai pazienti e alti costi sanitari e sociali.
Oltretutto, se per le patologie più comuni si va verso la personalizzazione della cura, paradossalmente numerose malattie rare sono tuttora prive di trattamento (malattie orfane) perché, in assenza di incentivi, le aziende farmaceutiche non sono stimolate a investire in funzione di un mercato che, a fronte dei costi elevati di una continua ricerca, resterebbe comunque molto limitato.
Nel giugno 2009 il Consiglio Europeo dei Ministri della Sanità ha espresso la raccomandazione agli Stati membri dell’Unione di adottare entro il 2013 piani e strategie per garantire l’accesso a un’assistenza di livello qualitativamente elevato ai malati affetti da queste patologie. In particolare, il Consiglio invita i governi europei a definire, codificare e inventariare le patologie rare, incoraggiando un riconoscimento adeguato di tali malattie nei sistemi di assistenza e rimborso nazionali. La raccomandazione europea sottolinea la responsabilizzazione delle organizzazione dei pazienti, affinché siano coinvolte nelle scelte necessarie per consentire il miglior accesso ai farmaci ed alle cure. Si sottolinea altresì la promozione della ricerca, l’istituzione di Centri di competenza affinchè le conoscenze scientifiche e cliniche possano circolare e costituire anche la base per una formazione medica avanzata. Infine, la UE invita le autorità sanitarie nazionali a considerare l’industria farmaceutica e le imprese sanitarie come partner indispensabili nella battaglia contro le malattie rare.
In Italia, va in questa direzione il Disegno di Legge presentato dal Senatore Antonio Tomassini, Presidente della Commissione Igiene e Sanità del Senato e dell’Associazione promotrice del convegno.
